随机化实验回归分析中参数检验与置换检验的经验比较

基于线性模型的假设检验被监管临床试验的机构广泛接受。这些检验是利用关于数据生成过程的强假设推导出来的，从而使得所得推断可以基于参数分布。由于这些方法被充分理解且稳健，它们有时被应用于偏离假设的数据，例如有序整数评分。置换检验是一种非参数替代方法，所需假设极少，而这些假设通常由所进行的随机化保证。我们将协方差分析（ANCOVA）——一种包含分层线性回归的特例——与几种基于线性模型并控制预处理协变量的置换检验进行比较。在使用违背部分参数回归假设的模型进行的随机化实验模拟中，置换检验保持了与 ANCOVA 相当的功效。我们利用一项比较两种治疗胃食管反流病疗效的临床试验数据，说明了这些置换检验与 ANCOVA 的联合使用。鉴于临床试验的巨大成本和科学重要性，一种额外的非参数方法，例如线性模型置换检验，可作为主要研究终点统计推断的稳健性检查。