基于 t 分布检验的非迭代样本量确定方法

通过修正并推广 Guenther（1981）针对单样本与双样本 t 检验的方法，提出了一种基于 t 分布的一般性假设检验的非迭代样本量确定方法。该推广方法被用于确定随机临床试验中采用协方差分析（ANCOVA）和重复测量混合效应模型（MMRM）进行疗法治疗比较的样本量。样本量通过对正态近似所得样本量加上若干简单修正项来计算，以考虑 t 统计量的非正态性以及作为模型中协变量函数的低阶方差项，但无需指定协变量分布。该非迭代方法适用于优效性检验、非劣效性检验以及等价性或生物等效性检验的一个特例，并在取整至整数后通常给出精确或近乎精确的样本量估计。将优效性试验中不等方差双样本 t 检验的精确功效计算方法推广至等价性试验。我们还推导了 ANCOVA 和 MMRM 的精确功效公式，其中 ANCOVA 公式对正态协变量是精确的。数值例子证明了所提方法尤其在小型样本中的准确性。