评估处理效应中存在个体差异的置换检验
统计方法学
2019-11-19 v1
摘要
随着对个体差异认识的加深，医学中“一刀切”的方法已成为过去。本文引入一种检验，用于评估临床试验中处理效应是否存在异质性。异质性基于预测个体处理效应（PITE）框架进行评估，并采用置换检验来确定是否存在显著异质性。我们首先使用该新颖检验表明，在肌萎缩侧索硬化（ALS）临床试验中，干预措施的效应存在异质性。随后，我们使用两种不同预测模型（线性回归模型与随机森林）表明该检验具有充分的 I 类错误控制。接着，我们以 ALS 数据为基础进行仿真，证明置换检验能根据效应量与样本量发现处理效应的异质性。我们发现，当异质性主要源于单一预测变量或分散于各预测变量时，所提检验均具有良好的功效以检测处理效应异质性。相比之下，预测模型对检测异质性的重要性居次。置换检验的非参数特性可与任意预测方法结合使用，且获取 PITE 无需额外假设。
引用
@article{arxiv.1911.07248,
title = {A Permutation Test for Assessing the Presence of Individual Differences in Treatment Effects},
author = {Chi Chang and Thomas Jaki and Muhammad Saad Sadiq and Alena A. Kuhlemeier and Daniel Feaster and Nathan Cole and Andrea Lamont and Daniel Oberski and Yasin Desai and M. Lee Van Horn},
journal= {arXiv preprint arXiv:1911.07248},
year = {2019}
}