面向多个亚组异质性处理效应的高效靶向学习
统计方法学
2022-12-06 v1 应用统计
摘要
在生物医学中，分析处理效应异质性对辅助个性化医疗至关重要。分析处理效应异质性的主要目标包括估计临床相关亚组中的处理效应，以及预测患者亚群是否可能从特定治疗中获益。常规方法常通过参数建模评估亚组处理效应，因此易受模型误设定影响。本稿中，我们采取无模型半参数视角，旨在一步靶向最大似然估计(TMLE)框架下高效同时评估多个亚组的异质性处理效应。当亚组数量较大时，我们通过考察一种对有限样本中微小估计倾向得分具有鲁棒性的一步TMLE变体，进一步拓展该研究方向。我们的模拟显示，相比常规方法，我们的方法在有限样本下有明显改进。在案例研究中，我们的方法揭示了rs12916-T等位基因（他汀使用的代理）在降低阿尔茨海默病风险方面的潜在处理效应异质性。
引用
@article{arxiv.2211.14671,
title = {Efficient Targeted Learning of Heterogeneous Treatment Effects for Multiple Subgroups},
author = {Waverly Wei and Maya Petersen and Mark J van der Laan and Zeyu Zheng and Chong Wu and Jingshen Wang},
journal= {arXiv preprint arXiv:2211.14671},
year = {2022}
}
备注
Accepted by Biometrics 2022