在生存结果中通过因果子群发现估计可解释的异质性处理效应
统计方法学
2025-11-27 v4 应用统计
摘要
生存结果的异质性处理效应 (HTE) 估计日益受到关注，因为它捕获了在延缓疾病进展中不同患者或子群之间治疗 efficacies 的变异。然而，大多数现有方法侧重于事后子群识别，而非同时估计 HTE 与选择相关子群。在本文中，我们提出了一个可解释的 HTE 估计框架，该框架集成了三个元学习器，可同时估计生存结果的 CATE 并识别预测性子群。我们通过各种随机临床试验 (RCT) 设置下的综合模拟研究评估了该方法的性能。此外，我们在一项针对年龄相关性黄斑变性 (AMD)（一种多基因进行性眼病）的大型 RCT 中展示了其应用，以估计抗氧化剂和矿物质补充剂对 AMD 进展时间的 HTE，并识别具有增强治疗效果的基于遗传学的子群。我们的方法提供了对估计 HTE 的直接解释，并为支持精准医疗提供了证据。
引用
@article{arxiv.2409.19241,
title = {Estimating Interpretable Heterogeneous Treatment Effect with Causal Subgroup Discovery in Survival Outcomes},
author = {Na Bo and Ying Ding},
journal= {arXiv preprint arXiv:2409.19241},
year = {2025}
}