基于伪结果的框架用于分析存活数据中的治疗异质性
统计方法学
2024-07-03 v1 应用统计
摘要
精准医疗的一个重要方面在于表征由于独特患者特征而导致的治疗反应差异，即治疗异质性(HTE)，并识别出具有增强治疗效果的有益亚群。估计以右删失数据为条件的观察性研究中的HTE仍然具有挑战性。本文提出了一种用于分析存活数据中HTE的伪结果导向框架，该框架包括用于估计HTE的元学习器列表、用于识别预测HTE的变量重要性指标，以及用于选择具有增强治疗效果亚群的数据自适应程序。我们在各种观察性研究设置下评估了该框架的有限样本性能。此外，我们将所提方法应用于分析书面哮善行动计划(WAAP)对哮善急诊返回时间(因哮善加重)的治疗异质性，使用来自大型哮善电子健康记录数据集，该数据集的就诊记录从新冠疫情前扩展至新冠疫情后。我们识别出哮善结果较差但从WAAP获益更佳的易感亚群患者，并描绘了患者特征轮廓。我们的研究为医疗提供者提供了在创伤性公共卫生危机期间（尤其是针对儿童哮善） strategic distribution of WAAP 的宝贵见解，从而提高了哮善的管理和控制。
引用
@article{arxiv.2407.01565,
title = {A pseudo-outcome-based framework to analyze treatment heterogeneity in survival data using electronic health records},
author = {Na Bo and Jong-Hyeon Jeong and Erick Forno and Ying Ding},
journal= {arXiv preprint arXiv:2407.01565},
year = {2024}
}