在临床试验数据中寻找并评估治疗效应的甜区

在随机对照试验中识别异质性治疗效应（HTEs）是理解并依据试验结果采取行动的重要一步。然而，HTEs 通常较小且难以识别，且非常通用的 HTE 建模方法可能面临统计功效低的问题。我们提出一种方法，利用疾病严重度与治疗效应之间任何已有的关系，识别出“甜区”，即估计治疗获益最大的连续疾病严重度区间。我们进一步计算甜区内条件平均治疗效应（CATE）的偏差校正估计及其 $p$ 值。由于我们识别出一个单一的甜区和 $p$ 值，我们认为我们的方法直观且可操作：我们方法的结果可为未来临床试验提供信息，并帮助临床医生制定个性化治疗建议。