生存结局下的治疗异质性
应用统计
2022-09-07 v2
摘要
条件平均治疗效应（CATE）的估计在现代医学中发挥着重要作用，可为患者层面的治疗决策提供信息。近来已有若干元学习器（metalearner）被提出，通过重新利用预测性机器学习模型进行因果估计，以有效且灵活的方式估计 CATE。在本章中，我们总结了关于元学习器的文献，并为其从具有生存结局的随机对照试验数据中估计治疗异质性提供了具体指导。我们所提供的指导得到了一项综合模拟研究的支持，其中我们改变了潜在基线风险与 CATE 函数的复杂度、治疗效应的异质性幅度、删失机制以及治疗分配的均衡性。为证明我们发现的适用性，我们重新分析了收缩期血压干预试验（SPRINT）与糖尿病心血管风险管控行动（ACCORD）研究的数据。尽管近期文献报道了强化降压治疗存在多个治疗效应修饰因子所致的异质效应，我们的结果表明其中许多修饰因子可能是虚假发现。本章附有 survlearners 这一 R 语言包，提供了本文所述 CATE 估计策略的详尽文档化实现，以便轻松使用我们的建议并复现我们的数值研究。
引用
@article{arxiv.2207.07758,
title = {Treatment Heterogeneity for Survival Outcomes},
author = {Yizhe Xu and Nikolaos Ignatiadis and Erik Sverdrup and Scott Fleming and Stefan Wager and Nigam Shah},
journal= {arXiv preprint arXiv:2207.07758},
year = {2022}
}
备注
A chapter of the 'Handbook of Matching and Weighting Adjustments for Causal Inference'