利用潜变量评估治疗效应异质性
统计方法学
2016-03-10 v1
摘要
平均治疗效应(ATE)常被用于评估治疗效果。然而，ATE隐含地假设了即便在具有不同特征的个体之间也存在同质的治疗效果。本文主要关注评估治疗效应异质性，其在设计最优个体化治疗方案和制定政策方面具有重要意义。治疗受益率(TBR)和治疗受害率(THR)已被定义来刻画二值结局异质性的大小。当结局为连续时，我们扩展TBR和THR的定义，以将潜在结局之差与预先指定的水平c进行比较。与ATE不同，这些率涉及潜在结局的联合分布，且即使在前瞻性随机临床试验中，若无进一步假设也无法被识别。本文中，我们假设在给定观测协变量和一个未测量的潜变量条件下潜在结局独立。在此假设下，我们证明了对于连续和二值结局，在不可分（广义）线性模型中TBR和THR的可识别性。然后我们提出估计量并推导其渐近分布。在模拟研究中，我们实施所提方法来评估估计量的性能，并对潜变量的不同基础分布进行敏感性分析。最后，我们在两个随机对照试验中说明了所提方法。
引用
@article{arxiv.1603.02712,
title = {Assessing the Treatment Effect Heterogeneity with a Latent Variable},
author = {Yunjian Yin and Lan Liu and Zhi Geng},
journal= {arXiv preprint arXiv:1603.02712},
year = {2016}
}
备注
21 pages, 3 tables, statistical methodology