观察性医疗数据库中基于风险的治疗效应异质性评估的标准化框架
统计方法学
2022-07-04 v2 机器学习
摘要
预测性治疗效应异质性方法(Predictive Approaches to Treatment Effect Heterogeneity)声明聚焦于基线风险作为治疗效应的稳健预测因子,并提供了RCT设定下基于风险的治疗效应异质性评估指南。本研究的目的是使用标准化可扩展框架将该途径推广至观察性设定。所提框架由五步组成:1) 研究目标的定义,即目标人群、治疗、对照与关注结局;2) 相关数据库的识别;3) 关注结局预测模型的开发;4) 在预测风险分层中,调整观测混杂后估计相对与绝对治疗效应;5) 结果展示。我们通过评估血管紧张素转换酶(ACE)抑制剂对比β受体阻滞剂在三个观察性数据库上对三个有效性结局与六个安全性结局的效应异质性来演示我们的框架。所提框架可补充任何比较效果研究。我们提供公开可用的R软件包,用于将本框架应用于任何映射至观察性医疗结局合作组织通用数据模型的数据库。在我们的演示中,低急性心梗风险患者对所有三个有效性结局获得的绝对获益可忽略,尽管其在最高风险四分位中更为明显,尤其是因心衰住院。然而,失败的诊断显示在即使调整观测混杂后仍存在残差不平衡证据。我们的框架允许评估跨风险分层的差异化治疗效应,这为考量替代治疗间的获益-危害权衡提供了机会。
引用
@article{arxiv.2010.06430,
title = {A standardized framework for risk-based assessment of treatment effect heterogeneity in observational healthcare databases},
author = {Alexandros Rekkas and David van Klaveren and Patrick B. Ryan and Ewout W. Steyerberg and David M. Kent and Peter R. Rijnbeek},
journal= {arXiv preprint arXiv:2010.06430},
year = {2022}
}