高维空间中处理效应修饰因子发现的非参数框架
统计方法学
2024-11-12 v2
摘要
异质处理效应由处理效应修饰因子驱动，即修饰处理对结局效应的预处理协变量。当前揭示这些变量的方法局限于低维数据、协变量弱相关的数据，或依参数过程生成的数据。我们通过开发一个框架来解决这些问题：该框架定义了适用于具有任意相关结构的高维数据的模型无关处理效应修饰变量重要性参数，推导了这些参数的一步法、估计方程与靶向最大似然估计量，并确立了这些估计量的渐近性质。该框架通过为具有连续、二值与生存时间结局及二值处理的数据生成过程定义变量重要性参数，并推导相应的多重稳健与渐近线性估计量加以展示。模拟实验表明，这些估计量的渐近保证在观测性与随机性研究的现实样本量下均近似达成。该框架应用于一项评估单克隆抗体疗法对乳腺癌患者无病生存期影响的临床试验所收集的基因表达数据。被预测具有最大处理效应修饰潜力的基因此前已被关联到乳腺癌。实现该方法的开源 R 包 unihtee 已在 GitHub 上提供：https://github.com/insightsengineering/unihtee。
引用
@article{arxiv.2304.05323,
title = {A nonparametric framework for treatment effect modifier discovery in high dimensions},
author = {Philippe Boileau and Ning Leng and Nima S. Hejazi and Mark van der Laan and Sandrine Dudoit},
journal= {arXiv preprint arXiv:2304.05323},
year = {2024}
}