结合随机与非随机数据预测竞争治疗的异质效应
统计方法学
2023-03-01 v1
摘要
一些患者从治疗中获益，而另一些患者获益较少或根本不获益。我们此前开发了一种两阶段网络元回归预测模型，该模型综合了随机试验并评估治疗效应如何随患者特征变化。在本文中，我们将该模型扩展为结合不同格式的不同类型来源：来自随机与非随机证据的聚合数据（AD）和个体参与者数据（IPD）。在第一阶段，利用大型队列研究开发预测结局基线风险的前瞻模型。在第二阶段，我们重新校准该前瞻模型以改进对随机试验入组患者的预测。在第三阶段，我们在结合 AD、IPD 随机对照试验的网络元回归模型中使用基线风险作为效应修饰因子，估计异质治疗效应。我们通过重新分析比较三种复发缓解型多发性硬化症药物的研究网络来说明该方法。若干患者特征影响复发的基线风险，进而修饰药物效应。所提模型针对多种治疗选择下的健康结局进行个性化预测，并涵盖所有相关的随机与非随机证据。
引用
@article{arxiv.2302.14766,
title = {Combining randomized and non-randomized data to predict heterogeneous effects of competing treatments},
author = {Konstantina Chalkou and Tasnim Hamza and Pascal Benkert and Jens Kuhle and Chiara Zecca and Gabrielle Simoneau and Fabio Pellegrini and Andrea Manca and Matthias Egger and Georgia Salanti},
journal= {arXiv preprint arXiv:2302.14766},
year = {2023}
}