数字来源个体参与者数据在贝叶斯网络荟萃分析中提升预测性生物标志物评估精度
统计方法学
2023-08-08 v1 应用统计
摘要
目的：当随机对照试验（RCTs）的个体参与者数据（IPD）不可得时，我们旨在利用数字来源数据开发用于评估预测性生物标志物与靶向治疗的荟萃分析模型。方法：我们开发了一个结合 RCT 的聚合数据（AD）与 IPD 的贝叶斯网络元回归模型，用于对时间-事件数据建模以评估预测性生物标志物。IPD 来源于电子健康记录（采用目标试验模拟方法）或数字化的 Kaplan-Meier 曲线。该模型通过两个实例说明：带有激素受体生物标志物的乳腺癌，以及带有 Kirsten Rat Sarcoma（KRAS）生物标志物的转移性结直肠癌。结果：所开发的模型可估计由生物标志物状态定义的两类患者亚组中的治疗效应。紫杉类药物在激素受体阳性与阴性乳腺癌患者中的疗效无差异。表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂在 KRAS 野生型结直肠癌患者中比化疗更有效，但在 KRAS 突变状态患者中则不然。IPD 的使用使亚组特异性治疗效应估计的不确定性降低达 49%。结论：与仅使用 AD 相比，IPD 的使用实现了对预测性生物标志物与癌症疗法更细致的评估，并提升了估计精度。
引用
@article{arxiv.2308.03597,
title = {Individual participant data from digital sources informed and improved precision in the evaluation of predictive biomarkers in Bayesian network meta-analysis},
author = {Chinyereugo M Umemneku-Chikere and Lorna Wheaton and Heather Poad and Devleena Ray and Ilse Cuevas Andrade and Sam Khan and Paul Tappenden and Keith R Abrams and Rhiannon K Owen and Sylwia Bujkiewicz},
journal= {arXiv preprint arXiv:2308.03597},
year = {2023}
}