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来自多个具有部分重叠治疗方案的个体化治疗规则的综合学习

统计方法学 2026-04-14 v1 应用统计

摘要

个体化治疗规则(ITR)会根据患者的具体特征来调整治疗方案。然而,随机对照试验(RCT)往往缺乏足够的统计功效,难以可靠地检测治疗效应的异质性,以支持个体化决策。为此,越来越多的人关注从多个研究中获取信息以提高统计功效并支持个体化决策。一个关键挑战在于,可用的RCT可能未评估相同的治疗方案集合。在本文中,我们提出了一种集成学习框架,用于综合来自多个共享相同对照组但不同替代治疗臂的RCT的证据。该方法通过正则化加权误分类风险函数来整合信息,并自适应地确定每个研究对其他研究ITR的贡献。我们严格研究了所得估计器的剩余风险。模拟研究表明,所提出的方法在估计价值函数和获益函数方面都有所改进。我们采用两个主要抑郁症研究的数据进行实证说明:建立抑郁症反应监测器和生物标志物的临床护理(EMBARC)研究以及国际预测抑郁症优化治疗研究(iSPOT-D)研究,两者都包括选择性血清素再摄取抑制剂作为常见的治疗臂。我们发现,单独学习方法优于“通用”方法,而我们的集成方法进一步提高了性能。

关键词

引用

@article{arxiv.2604.10712,
  title  = {Integrative learning of individualized treatment rules from multiple studies with partially overlapping treatments},
  author = {Yuan Bian and Donglin Zeng and Hyun-Joon Yang and Leanne M. Williams and Yuanjia Wang},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2604.10712},
  year   = {2026}
}