基于右删失生存数据的最优个体化治疗方案的高效稳健迁移学习
统计方法学
2023-01-16 v1 机器学习
摘要
个体化治疗方案（ITR）是根据患者特征分配治疗的决策规则。ITR的价值函数是在假设实施该ITR的反事实世界中的期望结局。近年来，结合异构数据源（例如利用随机对照试验（RCT）数据与大型观察性研究（OS）的互补特征）的兴趣日益增长。通常，源人群与目标人群之间存在协变量偏移，导致对源人群最优的ITR对目标人群未必最优。我们提出一个高效且稳健的迁移学习框架，用于估计具有右删失生存数据的最优ITR，并能良好泛化至目标人群。该价值函数涵盖一类广泛的生存分布泛函，包括生存概率和限制性平均生存时间（RMST）。我们提出价值函数的双重稳健估计量，并通过在预先指定的ITR类中最大化价值函数来学习最优ITR。我们建立了索引最优ITR的估计参数的收敛速率，并证明即使在采用灵活机器学习方法估计冗余参数的情况下，所提出的最优价值估计量也是一致且渐近正态的。我们通过模拟研究以及一项结合RCT与具有异质性的观察性研究、针对重症监护室（ICU）中严重代谢性酸中毒患者的碳酸氢钠疗法的真实数据应用，评估了所提方法的经验性能。
引用
@article{arxiv.2301.05491,
title = {Efficient and robust transfer learning of optimal individualized treatment regimes with right-censored survival data},
author = {Pan Zhao and Julie Josse and Shu Yang},
journal= {arXiv preprint arXiv:2301.05491},
year = {2023}
}