通过建模基线风险与治疗分配的相互作用可最佳预测个体化治疗效果
统计方法学
2022-07-05 v4
摘要
目的：比较不同基于风险的方法以最优预测治疗效果。方法：我们使用多种假设模拟随机对照试验（RCT）数据，涉及平均治疗效果、基线预后风险指数（PI）、其与治疗相互作用的形状（无、线性、二次或非单调）以及治疗相关危害的程度（无或独立于PI的常数）。我们使用以下方法预测绝对获益：具有恒定相对治疗效果的模型；按PI四分位分层；包含治疗与PI线性相互作用的模型；包含治疗与PI的限制性立方样条（RCS）变换相互作用的模型；使用赤池信息准则（AIC）的自适应方法。我们使用均方根误差以及获益的区分度和校准度指标评估预测性能。结果：在中等样本量（N=4,250名患者；约785个事件）的许多模拟场景中，线性相互作用模型表现出最优或接近最优的性能。对于偏离恒定治疗效果的强非线性情形，RCS模型是最优的，尤其在样本量较大时（N=17,000）。自适应方法也需要较大的样本量。这些发现在GUSTO-I试验中得到说明。结论：应考虑基线风险与治疗分配之间的相互作用以改善治疗效果预测。
引用
@article{arxiv.2205.01717,
title = {Individualized treatment effect was predicted best by modeling baseline risk in interaction with treatment assignment},
author = {Alexandros Rekkas and Peter R. Rijnbeek and David M. Kent and Ewout W. Steyerberg and David van Klaveren},
journal= {arXiv preprint arXiv:2205.01717},
year = {2022}
}