评估精准医疗中预测个体治疗效应模型策略
应用统计
2026-02-09 v1
摘要
精准医疗旨在将患者匹配上产生最大效益的治疗方案。预测的个体治疗效应（PITE）——即在治疗与对照情况下的预测结果差异——量化了这种效益，但由于不可观测的反事实、高维度和复杂相互作用，PITE 难以估计。我们使用结构化模拟框架，对比评估了30多个建模策略，包括惩罚性方法、投影方法、灵活学习者和树集成方法，模拟框架可变更样本量、维度、多重共线性和相互作用复杂度。性能通过均方根误差（RMSE）衡量预测精度，通过方向误差（DIR）衡量正确分类获益与伤害的能力。内部验证产生了乐观的估计，而外部验证结合分布迁移和更高阶相互作用，则更清晰地揭示了模型的弱点。惩罚性和投影方法——岭回归、Lasso、弹性网、偏最小方差（PLS）和主成分回归（PCR）——在 RMSE 和 DIR 性能上始终表现出色。灵活学习者仅在信号强且样本量足够时才表现出色。结果凸显了稳健的线性/投影默认方法，并强调了严格外部验证的必要性。
引用
@article{arxiv.2602.06210,
title = {Evaluating Predictive Modeling Strategies for Predicting Individual Treatment Effects in Precision Medicine},
author = {Pamela M. Chiroque-Solano and M Lee Van Horn and Thomas Jaki},
journal= {arXiv preprint arXiv:2602.06210},
year = {2026}
}