外部对照试验中估计治疗组平均处理效应的方法比较
统计方法学
2025-05-26 v2
摘要
虽然随机试验可能是评估干预治疗有效性的金标准，但在某些特殊情况下，可以考虑利用外部对照的单臂临床试验。单臂试验所关注的因果治疗效应通常是治疗组平均处理效应（ATT），而非平均处理效应（ATE）。尽管已有方法被开发用于估计ATT，但这些方法的选择和使用需要对这些方法的优势和劣势进行全面的比较和深入的理解。在本研究中，我们在不同的可识别性假设下进行了模拟，比较了多种方法的性能指标（如偏差、标准差（SD）、均方误差（MSE）、I类错误率），包括回归模型、倾向得分匹配（PSM）、马氏距离匹配（MDM）、粗精确匹配、逆概率加权、增强逆概率加权（AIPW）、结合SuperLearner的AIPW，以及结合SuperLearner的目标最大似然估计器（TMLE）。我们的模拟结果表明，双重稳健方法总体上比其他方法具有更小的偏差。在标准差方面，非匹配方法总体上比基于匹配的方法具有更小的标准差。MSE的性能是偏差和标准差之间的权衡，没有一种方法在MSE方面始终表现更好。可识别性假设对模型性能至关重要：正性假设的违反可能导致某些方法中I类错误的显著膨胀；无混杂假设的违反可能导致所有方法产生较大偏差……（更多细节见论文正文）。
引用
@article{arxiv.2408.07193,
title = {A comparison of methods for estimating the average treatment effect on the treated for externally controlled trials},
author = {Huan Wang and Fei Wu and Yeh-Fong Chen},
journal= {arXiv preprint arXiv:2408.07193},
year = {2025}
}
备注
Matches published version