当将随机对照试验的治疗效应推广至目标人群时针对目标人群中未观测到的效应修饰因子的敏感性分析：假设、模型、效应尺度、数据情景与实现细节
统计方法学
2023-01-19 v1
摘要
背景：随机对照试验常用于为广泛人群的政策与实践提供依据。然而，若目标人群中存在效应修饰因子且其分布与试验中的分布不同，则目标人群的平均治疗效应（ATE）可能与试验中观测到的ATE不同。已有方法可利用试验数据估计目标人群ATE，前提是治疗效应修饰因子的分布在试验和目标人群中均被观测到——这一假设在实践中可能不成立。方法：本文提出的敏感性分析针对治疗效应修饰因子在试验中被观测到但在目标人群中未被观测到的情况。这些方法基于结局模型，或此类模型与针对试验样本和目标人群间已观测差异的加权调整的联合使用。它们适用于多种结局模型：用于加性效应的线性模型（包括单时点结局以及治疗前后结局），以及用于乘性效应的带对数或logit连接的模型。我们阐明了方法的假设并提供了详细的实现说明。示例：我们使用一个将HIV治疗方案的效应从随机试验推广至相关目标人群的例子来说明这些方法。结论：这些方法使研究者和决策者在得出关于目标人群效应的结论时能够具备更恰当的把握度。
引用
@article{arxiv.2011.13058,
title = {Sensitivity analyses for effect modifiers not observed in the target population when generalizing treatment effects from a randomized controlled trial: Assumptions, models, effect scales, data scenarios, and implementation details},
author = {Trang Quynh Nguyen and Benjamin Ackerman and Ian Schmid and Stephen R. Cole and Elizabeth A. Stuart},
journal= {arXiv preprint arXiv:2011.13058},
year = {2023}
}