在 RCT 到目标人群治疗效果泛化中针对未观测调节变量的敏感性分析

在存在治疗效果异质性的情况下，随机对照试验（RCT）中的平均治疗效果（ATE）可能与将相同治疗应用于感兴趣的目标人群时的平均效果不同。如果在 RCT 和代表目标人群的数据集中观察到所有治疗效果调节变量，我们可以通过调整两个样本之间调节变量分布的差异来获得目标人群 ATE 的估计。本文考虑两种情况的敏感性分析：（1）我们无法调整 RCT 中观察到的特定调节变量 $V$，因为在目标人群中未观察到它；（2）我们担心治疗效果可能受到甚至在 RCT 中都未观察到的因素调节，我们将其表示为复合调节变量 $U$。在这两种情况下，目标人群中的结果均未观察到。对于情况（1），我们提供基于（i）结果模型、（ii）完全加权调整、以及（iii）部分加权与结果模型相结合的三种敏感性分析方法。对于情况（2），我们提供基于（iv）偏差公式和（v）部分加权与偏差公式相结合的两种敏感性分析。我们将方法（i）和（iii）应用于一个示例，其中兴趣在于将从针对酒精/非法药物使用治疗项目的参与者进行的戒烟 RCT 泛化到美国寻求酒精/非法药物使用治疗且也是卷烟吸烟者的目标人群。在这种情况下，治疗效果调节变量在 RCT 中观察到，但在目标人群数据集中未观察到。