非嵌套设计中试验证据向目标人群的泛化：在艾滋病临床试验中的应用

当试验参与者并非从目标人群中随机抽样时（大多数情况如此），来自随机试验的比较有效性证据可能无法直接泛化到具有实质关注的目标人群。受艾滋病临床试验组(ACTG)开展的两项试验证据泛化需求的推动，我们考虑采用加权、回归和双重稳健估计量来估计美国特定HIV感染者人群中HIV干预的因果效应。我们聚焦于非嵌套试验设计，并讨论目标人群平均处理效应的点估计与方差估计策略。具体而言，在泛化背景下，我们从解析与经验两方面证明，在试验中估计已知倾向得分并不会增加加权、回归和双重稳健各估计量的方差。我们将这些方法应用于将两项ACTG试验的平均处理效应泛化到指定目标人群，并使关键实际考量得以落地。最后，我们报告了一项模拟研究，考察泛化估计量及其三明治方差估计量的有限样本运行特性。