利用观察性研究改善试验外推性
统计方法学
2022-02-16 v2
摘要
随机对照试验（RCTs）与观察性研究（OSs）的互补特性可联合用于估计目标人群的平均处理效应。我们提出了一种校准加权估计量，它强制 RCT 与 OS 之间的协变量平衡，从而改善基于试验的估计量的外推性。利用半参数有效性理论，我们提出了一种双重稳健的增广校准加权估计量，其在识别假设下达到了效率界。我们提供了非参数筛法作为参数方法的替代方案，该方法能够对干扰函数进行稳健逼近，并基于数据自适应地选择用于校准的结果预测变量。我们建立了渐近结果，并通过模拟实验以及一项关于术后早期非小细胞肺癌患者辅助化疗处理效应估计的应用，证实了所提估计量的有限样本表现。
引用
@article{arxiv.2003.01242,
title = {Improving trial generalizability using observational studies},
author = {Dasom Lee and Shu Yang and Lin Dong and Xiaofei Wang and Donglin Zeng and Jianwen Cai},
journal= {arXiv preprint arXiv:2003.01242},
year = {2022}
}