利用外部数据估计未来临床试验中协变量调整分析的效率增益
统计方法学
2021-05-03 v1
摘要
我们提出了一个通用框架，利用已有数据来估计在未来随机试验中使用边际治疗效应的协变量调整估计量所带来的效率增益。我们描述了若干条件，在这些条件下可以定义从生成现有外部数据的分布到协变量调整估计量相对于未调整估计量的相对效率的映射。在一定条件下，这些相对效率近似于达到所需功效所需的样本量之比。我们考虑了结局被完全观测或部分观测的两种情况，以及大多数试验中特别关注的若干治疗效应估计量。对于每个此类估计量，我们开发了相对效率的半参数有效估计量，该估计量允许应用灵活的统计学习工具来估计干扰函数，并给出了相应 Wald 型置信区间的解析形式。我们还提出了一种双重自助法方案用于构建置信区间。我们通过模拟研究验证了所提方法的性能，并将这些方法应用于数据以估计在 Covid-19 治疗试验中使用协变量调整的相对效率。
引用
@article{arxiv.2104.14752,
title = {Estimating the Efficiency Gain of Covariate-Adjusted Analyses in Future Clinical Trials Using External Data},
author = {Xiudi Li and Sijia Li and Alex Luedtke},
journal= {arXiv preprint arXiv:2104.14752},
year = {2021}
}