具有协变量与结局数据缺失的随机临床试验中的协变量调整
统计方法学
2023-07-04 v2
摘要
在分析随机临床试验数据时，协变量调整可用于解释基线协变量的偶然不平衡，并提高处理效应估计的精度。协变量调整的一个实际障碍是缺失数据的存在。本文基于近期理论进展，首先回顾了若干具有不完全协变量数据的协变量调整方法。我们研究了在具有连续或二值结局的随机临床试验中，缺失数据机制对平均处理效应估计的影响。同时，我们考虑结局数据完全观测或随机缺失的情形；在后者情形中，我们提出一种全加权方法，结合用于调整缺失结局的逆概率加权与用于协变量调整的重叠加权。我们强调在模型中将缺失指示符与协变量的交互项作为预测变量纳入的重要性。我们开展全面的模拟研究以检验所提方法的有限样本表现，并与一系列常见替代方法比较。我们发现，当调整的协变量与结局相关时，无论何种插补方法，进行所提调整方法通常可改善处理效应估计的精度。我们将这些方法应用于儿童腺扁桃体切除术试验，以评估腺扁桃体切除术对神经认知功能评分的效应。
引用
@article{arxiv.2207.07890,
title = {Covariate Adjustment in Randomized Clinical Trials with Missing Covariate and Outcome Data},
author = {Chia-Rui Chang and Yue Song and Fan Li and Rui Wang},
journal= {arXiv preprint arXiv:2207.07890},
year = {2023}
}