获胜 odds 的协变量调整：心血管结果试验的应用
统计方法学
2026-04-08 v2 应用统计
摘要
协变量调整可提高临床试验中的精确度和检验力，但其在获胜 odds 中的应用尚不明确。获胜 odds 是获胜比的一个延伸，其将平局计数为治疗组和对照组各半场的胜利。在其原始形式下，获胜比和获胜 odds 都依赖于以成对方式比较治疗组的每个个体与对照组的每个个体，并计数来自这些成对比较的胜利、失败和平局次数。从先验条件来看，协变量调整如何在获胜 odds 中实施尚不清晰。为此，我们在获胜 odds 与边际概率指数之间建立了联系，而后者是一个已成熟的协变量调整理论的度量。借助这一联系，我们展示了获胜 odds 的协变量调整是可行的，导致相较于未调整的获胜 odds 更精确的估计器和更大的检验力。我们以易于理解的方式呈现获胜 odds 协变量调整的理论基础，并在基于 CANTOS 试验（临床试验登记号：NCT01327846）特征、HF-ACTION 试验数据子集（临庾试验登记号：NCT00047437）以及用于研究方法操作特征的模拟数据上应用该方法。我们观察到，当基线协变量对结果具有预后意义时，对获胜 odds 进行基线协变量调整确实存在检验力提升的潜力。但也要以略微升高的第一类错误率为代价，尤其是在小样本量的情况下。
引用
@article{arxiv.2511.14292,
title = {Covariate Adjustment for the Win Odds: Application to Cardiovascular Outcomes Trials},
author = {Cyrill Scheidegger and Simon Wandel and Tobias Mütze},
journal= {arXiv preprint arXiv:2511.14292},
year = {2026}
}