随机临床试验中非参数协变量调整的经验似然方法
统计方法学
2011-08-03 v1
摘要
协变量调整是分析随机临床试验和观察性研究的重要工具。它可用于提高效率从而增加检验效能，并减少可能的偏倚。虽然随机临床试验中的大多数统计检验本质上是非参数的，但协变量调整的方法通常依赖于特定的回归模型，例如连续结局的线性模型、二分类结局的逻辑回归模型和生存时间的Cox模型。最近的一些工作集中在无模型协变量调整上。本文利用经验似然方法，提出了一种非参数的协变量调整方法。新方法的一个主要优点是，它无需拟合非参数回归就能以最优方式自动利用协变量信息。建立了通常的渐近性质，包括基于经验似然比检验的收敛到卡方分布的Wilks型结果，以及相应的最大经验似然估计量的渐近正态性。还证明了所得检验是渐近最有效的，并且处理效应的估计量达到了半参数效率界。新方法被应用于全球应用策略开通闭塞冠状动脉(GUSTO)-I试验。进行了大量模拟，验证了理论发现。
引用
@article{arxiv.1108.0484,
title = {An Empirical Likelihood Approach to Nonparametric Covariate Adjustment in Randomized Clinical Trials},
author = {Xiaoru Wu and Zhiliang Ying},
journal= {arXiv preprint arXiv:1108.0484},
year = {2011}
}