使用非同步对照组在平台试验中识别和估计因果效应
统计方法学
2024-12-16 v3
摘要
平台试验是一种多臂设计，同时评估单一疾病的多个治疗方案，同时置于相同的整体试验结构中。与传统随机对照试验不同，平台试验允许治疗臂以不同的时间进入和退出试验，同时维持一个对照臂。该对照臂包括同步对照组（参与者随机同步分配至治疗或对照臂）和非同步对照组（在研究中正在治疗的治疗臂不可用时才进入试验）。尽管灵活，但平台试验带来了使用非同步对照组的挑战，引发了关于估计治疗效应的问题。具体来说，应针对哪些估计量进行建模？在何种假设下才能识别和估计这些估计量？是否存在效率收益？本文讨论了常见估计量选择的识别和估计假设问题。我们得出结论，最稳健的提高效率而不施加不合理假设的策略是针对同步平均处理效应（concurrent average treatment effect, cATE），即仅针对同步单位的ATE，使用协变量调整的双鲁棒估计器。我们的研究表明，为了获得效率收益，收集重要预后变量比依赖非同步对照组更为重要。我们还讨论了由于不可检验的外推假设而针对ATE的危险性，这种假设常常无效。我们提供了模拟研究说明我们的观点，并应用于ACTT平台试验，结果表明相对于忽略非同步对照组和预后变量的粗略估计器，精度提高了20%。
引用
@article{arxiv.2404.19118,
title = {Identification and estimation of causal effects using non-concurrent controls in platform trials},
author = {Michele Santacatterina and Federico Macchiavelli Giron and Xinyi Zhang and Ivan Diaz},
journal= {arXiv preprint arXiv:2404.19118},
year = {2024}
}