混合试验中利用外部对照的因果推断框架
统计方法学
2023-05-17 v1 机器学习
摘要
我们考虑这样一种设定下的因果推断挑战：将随机试验的数据与外部来源的对照数据相结合，以提高平均处理效应（ATE）估计的效率。通过发展一个正式的因果推断框架，我们概述了关于内部与外部对照之间可交换性的充分因果假设，以识别 ATE 并建立其与一种新颖图准则的联系。我们提出了估计量，回顾了效率界，开发了一种高效双重稳健估计方法，即使未知 nuisance 模型使用灵活的机器学习方法估计时也适用，并通过模拟研究展示了有限样本性能。为说明这些思想与方法，我们将该框架应用于一项研究 risdisplam 对脊髓性肌萎缩症患者运动功能影响的试验，该试验存在来自先前试验的外部对照组患者集。
引用
@article{arxiv.2305.08969,
title = {A Causal Inference Framework for Leveraging External Controls in Hybrid Trials},
author = {Michael Valancius and Herb Pang and Jiawen Zhu and Stephen R Cole and Michele Jonsson Funk and Michael R Kosorok},
journal= {arXiv preprint arXiv:2305.08969},
year = {2023}
}