外部控制试验：通过因果视角审视设计与借用
统计方法学
2026-05-06 v1
摘要
外部控制试验 (ECT) 正在增加使用，尤其是在随机对照试验不可行、不伦理或不足的情况下，包括罕见疾病、肿瘤学、儿科学以及上市后疗效研究中。尽管方法学工作在因果推断、贝叶斯动态借用以及混合试验设计方面快速扩张，但文献仍然碎片化。我们采用六步科学路线图来组织现代 ECT 方法论，主要涉及两种情形：(i) 评估通过与外部对照的比较来评估疗效的单臂试验，以及 (ii) 通过来自真实世界数据或历史研究的外部对照来增强内部对照臂的混合受控试验。该路线图阐明了因果可识别性、识别性假设以及统计参数如何从识别中产生，并展示了在协变量迁移和结果漂移下，建模和借用策略如何在效率和鲁棒性之间进行权衡。在此框架下，我们综合和评估了近期的贝叶斯和频率主义方法，比较其优势、局限性、操作特征以及可用的软件，并强调敏感性分析的作用。通过以因果视角重新阐述 ECT 方法论，本工作为将外部数据整合到监管和临床决策中奠定了连贯基础，突出了未来研究的核心挑战和机遇。
引用
@article{arxiv.2605.03282,
title = {Externally Controlled Trials: A Review of Design and Borrowing Through a Causal Lens},
author = {Ke Zhu and Rima Izem and Peng Yang and Ying Yuan and Herbert Pang and Mark van der Laan and Lei Nie and Birol Emir and Pallavi Mishra-Kalyani and Hana Lee and Shu Yang},
journal= {arXiv preprint arXiv:2605.03282},
year = {2026}
}