在随机对照试验分析中利用外部数据的策略：比较分析
统计方法学
2025-10-23 v2
摘要
来自前期研究、登记册及其他外部数据集的患者水平信息可支持对单臂和随机对照试验的分析，以评估和测试实验性治疗。然而，外部数据在临床试验分析中整合也可能因选择偏差、研究间差异、未测量混杂以及其他扭曲机制而损害结果的科学有效性。因此，在临床试验分析中利用外部数据需要采用适当的方法以检测、防止或缓解偏风险及潜在扭曲机制。我们审阅了几种允许研究者利用外部数据集的方法，如倾向得分程序和随机效应模型。不同方法在风险与效率之间存在不同权衡。我们对统计方法进行比较分析，以利用外部数据分析随机对照试验。讨论了诸多操作特征，如控制假阳性结果、检验功效以及治疗效应估计的偏差，涵盖候选统计方法。我们通过广泛的模拟情景对方法进行比较。随后，我们采用来自多个胰腺癌研究的患者水平数据集进行比较，以为未来的胰腺癌试验提供建议。
引用
@article{arxiv.2408.13409,
title = {Leveraging external data in the analysis of randomized controlled trials: a comparative analysis},
author = {Gopal Kotecha and Daniel E. Schwartz and Steffen Ventz and Lorenzo Trippa},
journal= {arXiv preprint arXiv:2408.13409},
year = {2025}
}