通过贝叶斯加性回归树将外部数据纳入临床试验分析
统计方法学
2021-03-17 v1 应用统计
摘要
大多数临床试验涉及将新疗法与对照臂(例如标准治疗)进行比较并估计治疗效应。针对对照臂，外部数据(包括历史临床试验数据与真实世界观察性数据)通常可得。若能从外部数据借用信息，则有希望在存在治疗效应时改善相关参数的估计并提升检出治疗效应的功效。本文中，我们提议使用贝叶斯加性回归树(BART)将外部数据纳入临床试验分析，具体目标是估计条件或总体平均治疗效应。BART自然调整患者水平协变量，并捕捉不同数据源间潜在异质的治疗效应，实现灵活的借用。模拟研究表明，BART优于分层线性模型与正态-正态分层模型。我们用一项针灸试验说明了所提方法。
引用
@article{arxiv.2103.08754,
title = {Incorporating External Data into the Analysis of Clinical Trials via Bayesian Additive Regression Trees},
author = {Tianjian Zhou and Yuan Ji},
journal= {arXiv preprint arXiv:2103.08754},
year = {2021}
}