利用外部对照数据提高临床试验推断效率

假设我们关注某临床试验中一种治疗的效果。由于样本量小，推断效率可能受限。然而，历史研究中常可获得外部对照数据。受幽门螺杆菌感染应用的启发，我们展示了如何借用此类数据来提高临床试验中推断的效率。在关于潜在结果均值的交换性假设下，我们表明，通过结合临床试验数据与外部对照，估计平均处理效应的半参数效率界可以降低。随后我们推导出一个双重稳健且局部高效的估计量。当外部对照数据集样本量大且变异性小时，效率的提升尤为显著。我们的方法允许放宽重叠假设，并以临床试验仅包含处理组的情况加以说明。我们还发展了双重稳健且局部高效的方法，将临床试验中的因果效应外推至外部人群与总体人群。我们的结果也为试验设计与数据收集提供了有意义的启示。我们通过模拟评估了所提估计量的有限样本表现。在幽门螺杆菌感染应用中，我们的方法显示联合治疗相比三联疗法具有潜在的疗效优势。