在外部对照组的随机对照试验中提高累积发生率估计的精度
统计方法学
2025-06-24 v1
摘要
通过外部数据丰富对照组可提高证明治疗效应的统计功效。在许多时间-事件结局试验中，受试者会因死亡而受到截断。直接将 competing risks 分析方法应用于联合数据可能引入偏差，例如由于人口之间的协变量漂移。在本 work 中，我们考虑在对照治疗下对感兴趣事件的条件 cause-specific hazard 的可 transportability。 在此假设下，我们推导了因果累积发生率的半参数效率界限。这允许量化纳入外部对照组的理论效率收益。我们提出了 triply robust 估计器，可实现效率界限，其中通过在韦达积分中进行时特定权重，使试验对照和外部对照相当。我们进行了模拟研究，显示所提出的 fusion 估计器在利用外部对照组的情况下相对于不利用外部对照组的估计器具有更高的精度。作为实际数据应用，我们使用两个心血管结局试验来评估胰岛素样肽-1 受体激动剂的安全性。在将一个试验中的外部对照组纳入另一个试验中，我们观察到以死亡为竞争风险时，对治疗对非致死性心血管不良事件影响的标准误降低了。
引用
@article{arxiv.2506.18415,
title = {Improving precision of cumulative incidence estimates in randomized controlled trials with external controls},
author = {Zehao Su and Helene C. W. Rytgaard and Henrik Ravn and Frank Eriksson},
journal= {arXiv preprint arXiv:2506.18415},
year = {2025}
}