利用外部对照组进行生存结果的双重保护估计

在临床试验中常见受 censoring 的生存数据，但小规模对照组在罕见疾病或随机化不可行的情况下会带来挑战。最近的研究方法利用来自历史研究或真实世界数据的外部对照组，以增强对生存结果的治疗评估。然而，直接使用外部对照组可能因数据异质性引入偏差。我们提出了一种更有效于 trial-only 估计器的双重保护估计器，用于治疗特异的受限制均值生存时间差，该方法能减轻外部数据偏差。我们的 метод 调整了协变量偏移，通过双重robust 估计来缓解偏差，并使用 DR-Learner 对选择性借用进行处理。该方法可以整合机器学习来逼近生存曲线，而无需严格的参数组件假设，仅借用可比较的外部对照组。我们进行了大量模拟研究和一个真实数据应用，评估 Galcanezumab 在缓解偏头痛疼痛方面的疗效，以说明我们提出框架的有效性。