外部对照的使用：目前可在何种程度上予以推荐？
应用统计
2022-09-19 v1
摘要
随着在临床研究之外捕获的临床数据越来越多且质量越来越好，以及临床研究数据共享程度的提高，外部对照可能成为随机临床试验更具吸引力的替代方案。工业界和监管机构均认识到，在无法进行随机研究的情况下，外部对照可提供所需的背景信息，以便更好地解释无随机对照的研究。各方也一致认为，外部对照不会完全取代随机临床试验作为药物开发中疗效形式证明的黄金标准和临床研究的衡量基准。然而，在哪些情况下关于疗效和正向获益/风险的结论可可靠地基于外部对照的使用，仍不明确。本文将概述外部对照的类型、其应用及其使用可能带来的不同偏倚来源，并讨论潜在的缓解措施。本文还将就如何论证外部对照的使用给出建议。
引用
@article{arxiv.2209.07776,
title = {The use of external controls: To what extent can it currently be recommended?},
author = {Hans Ulrich Burger and Christoph Gerlinger and Chris Harbron and Armin Koch and Martin Posch and Justine Rochon and Anja Schiel},
journal= {arXiv preprint arXiv:2209.07776},
year = {2022}
}