平台试验中非同期对照的使用:一项范围综述
统计方法学
2023-06-19 v1
摘要
平台试验在过去几年中日益流行,因为与多臂试验相比,其通过允许新实验臂在试验已开始后才加入而增加了灵活性。在平台试验中使用共享对照组相比独立试验提高了试验效率。由于部分实验治疗臂较晚加入,共享对照组包含同期与非同期对照数据。对于给定实验臂,非同期对照指在臂加入试验前分配至对照组的患者,而同期对照指与该实验臂同时随机化的对照患者。若未使用适当方法且假设不满足,在使用非同期对照时可能因时间趋势导致估计偏倚。本文中我们面临两个主要目标。第一,旨在识别当前可用于纳入非同期对照的方法,阐明关键概念与假设,并命名各方法的主要特征。为此,我们系统检索了关于纳入非同期对照方法的研究文章。第二目标是总结当前监管对非同期对照的看法,以澄清关键概念与现行指南。因此,我们在监管指南中进行了关于使用非同期对照的系统检索,并总结了最相关的论点与推荐方法。最后,我们讨论了使用非同期对照的优势与潜在隐患。
引用
@article{arxiv.2211.09547,
title = {On the use of non-concurrent controls in platform trials: A scoping review},
author = {Marta Bofill Roig and Cora Burgwinkel and Ursula Garczarek and Franz Koenig and Martin Posch and Quynh Nguyen and Katharina Hees},
journal= {arXiv preprint arXiv:2211.09547},
year = {2023}
}