对照组治疗臂发生变更的平台试验设计

与运行独立试验相比，平台试验是一种更高效地检验多种治疗的方法。本文考虑如下平台试验：若某治疗被发现优于对照，则其将成为新的标准治疗（亦即平台中的对照）。其余治疗随后针对这一新对照进行检验。在此情形下，既可以在对照变更前保留关于新标准治疗与其他在研治疗的信息，也可以在检验其余治疗获益时丢弃该信息。我们将从解析与数值两方面表明，保留对照变更前收集的信息可能有损研究的效能。具体而言，我们考虑总体效能，即在试验中找出具有最大治疗效果的在研治疗的概率；同时考虑在研治疗的条件效能，即给定治疗被发现优于当前对照的概率。我们证明，在不新增臂的多臂多阶段试验中，保留信息会有损其余治疗的总体与条件效能。针对一个启发性示例研究了这一效能损失，进而讨论了后续加入臂的平台试验所受影响。基于这些观察，我们讨论了在决定运行连续平台试验还是另起新试验时需考量的不同方面。