开放入组随机对照平台试验中识别联合疗法的决策规则
应用统计
2022-02-07 v2
摘要
平台试验在药物研发项目中日益受到欢迎，引起了统计学家、临床医生和监管机构的兴趣。许多与平台试验设计相关的统计学问题——例如决策规则、队列间信息共享以及分配比例对运行特性和错误率的影响——仍未得到解答。在许多平台试验中，错误率的定义并不直观，因为经典的错误率概念并不适用。针对一种将联合疗法与相应单药疗法及标准治疗进行比较的开放入组探索性平台试验设计，我们定义了一组错误率和运行特性，并利用这些在一系列模拟假设下比较了一组设计参数。在设置模拟时，我们旨在实现真实的试验轨迹，例如先验地我们并不知道在特定模拟运行中随时间纳入的确切治疗数量，因为这遵循随机机制。我们的结果表明，数据共享的方法、决策规则的精确规范以及关于治疗疗效的先验假设都强烈影响平台试验的运行特性。此外，不同的运行特性对不同利益相关者可能具有不同重要性。加之平台试验潜在的灵活性与复杂性（其也通过例如数据共享效率程度影响所实现的运行特性），这意味着在设计阶段必须极为审慎地评估不同的假设与设计参数。
引用
@article{arxiv.2103.09547,
title = {Decision rules for identifying combination therapies in open-entry, randomized controlled platform trials},
author = {Elias Laurin Meyer and Peter Mesenbrink and Cornelia Dunger-Baldauf and Ekkehard Glimm and Yuhan Li and Franz König},
journal= {arXiv preprint arXiv:2103.09547},
year = {2022}
}