评估 COVID-19 药物的模糊性试验的统计决策性质

随着 COVID-19 大流行的发展，研究人员正报告比较标准护理与辅以实验性药物的护理的随机试验结果。这些试验样本量小，因此治疗效应的估计不精确。看到这种不精确性，阅读研究文章的 clinicians 可能难以决定何时用实验性药物治疗患者。无论使用何种决策准则，总存在某种概率使得试验结果的随机变异导致处方次优治疗。在标准护理与创新比较时的常规做法是：仅当估计治疗效应为正且统计显著时才选择创新。该做法将标准护理视为现状而予以遵从。为评估决策准则，我们采用近最优性概念，其联合考虑决策错误的概率与幅度。从这一视角看，一个引人注目的决策准则是经验成功规则，即选择试验中观测到平均患者结局最高的治疗。考虑到近期与正在进行中的 COVID-19 试验的设计，我们表明经验成功规则产生的治疗结果比基于假设检验的流行决策准则所生成的结果更接近最优。