务实随机试验中因果效应估计的指南
统计方法学
2019-11-20 v2
摘要
务实随机试验旨在为临床决策而非监管审批提供证据。这些试验的常见特征包括：在广泛照护环境中纳入异质或多样的患者人群、使用积极治疗策略作为对照、非盲治疗分配，以及研究长期且具有临床相关性的结局。这些特征可极大提升试验结果对于患者、临床医生及其他利益相关者的有用性。然而，这些特征也引入了更高的不依从风险，降低了意向性治疗效应作为以患者为中心的因果效应度量的价值。在此类情形下，按方案效应为决策提供了有用的补充信息。遗憾的是，对于按方案效应的有效估计缺乏指导。在此，我们提出用于务实试验分析的完整指南，以产生关于意向性治疗效应和按方案效应更具信息量的因果推断。
引用
@article{arxiv.1911.06030,
title = {Guidelines for estimating causal effects in pragmatic randomized trials},
author = {Eleanor J. Murray and Sonja A. Swanson and Miguel A. Hernán},
journal= {arXiv preprint arXiv:1911.06030},
year = {2019}
}