仅利用试验汇总统计量能否评估个体化治疗的潜在获益？
统计方法学
2022-11-02 v1 应用统计
摘要
对于比较治疗效果存在患者间差异的疾病，个体化治疗分配可改善结局。当临床试验显示部分患者在治疗下好转而另一些未好转时，很容易假定存在治疗效果异质性。然而，若反应变异主要由治疗以外的因素驱动，则研究协变量数据能在多大程度上预测差异化治疗反应是一种潜在的资源浪费。受近期仅使用汇总统计量评估重度抑郁症个体化治疗潜力的荟萃分析启发，我们提供一种方法，利用已发表临床试验结果中广泛可用的汇总统计量，对最优地将治疗分配给每位患者的获益进行界定。我们还针对试验结果按另一协变量分层的情形给出替代界。我们使用一项抑郁症治疗试验的汇总统计量演示了我们的方法。我们的方法已在 rct2otrbounds R 包中实现，可在 https://github.com/ngalanter/rct2otrbounds 获取。
引用
@article{arxiv.2211.00163,
title = {Can the potential benefit of individualizing treatment be assessed using trial summary statistics alone?},
author = {Nina Galanter and Marco Carone and Ronald C. Kessler and Alex Luedtke},
journal= {arXiv preprint arXiv:2211.00163},
year = {2022}
}
备注
31 pages, 1 figure