考虑人口差异的最优治疗分配
统计方法学
2025-05-23 v1
摘要
随机临床试验中的治疗分配机制可以通过最大化特定治疗效应措施的非参数效率界限来进行优化。针对聚焦于试验人群或由试验参与者代表的患者人群的各种效应措施，已推导出可能依赖或不依赖基线协变量的最优治疗分配。频繁地将临床试验数据用于估计与试验人群相关但不同于试验人群的目标人群中的治疗效应。本文提供考虑此类人口差异影响的最优治疗分配方案。我们考虑三种不同的数据配置情况：迁移、概括和后分层。我们的结果表明，对于一般效应措施，最优治疗分配可能取决于目标人群中协变量分布，但不取决于描述目标协变量分布的该数据配置或信息。对于估计平均处理效应，存在一种唯一的协变量依赖性分配，可无论目标协变量分布及其相关数据配置实现最大效率。
引用
@article{arxiv.2505.15944,
title = {Optimal Treatment Allocations Accounting for Population Differences},
author = {Wei Zhang and Zhiwei Zhang and Aiyi Liu},
journal= {arXiv preprint arXiv:2505.15944},
year = {2025}
}