包含非并行控制组的平台试验中的治疗-对照比较
统计方法学
2025-09-12 v1
摘要
共享控制组在平台试验中包括并行和非并行控制组。对于给定的实验臂，非并行控制组指的是该臂进入试验前分配至对照臂的患者数据。使用非并行控制组进行分析具有吸引力，因为它可能提高测试治疗差异的试验功效，同时降低样本量。然而，由于试验中按顺序添加臂体，随机化是在不同时间发生的，这可能因时间趋势而引入估计偏差。本文提出了方法，用于在治疗-对照比较中纳入非并行控制数据，允许存在时间趋势。我们主要关注能够建模时间趋势的频率主义方法，以及限制并行与非并行控制组之间 borrowing 程度的贝叶斯策略。我们检讨了时间趋势、实验治疗臂与试验中臂进入时间的重叠情况对不同时间趋势模式下每个方法治疗效应估计器的操作特征的影响。我们论证在何种情况下这些方法能控制类型 I 错误，并通过仿真研究讨论了相对于仅使用并行控制组的试验获得的功效提升。
引用
@article{arxiv.2407.13546,
title = {Treatment-control comparisons in platform trials including non-concurrent controls},
author = {Marta Bofill Roig and Pavla Krotka and Katharina Hees and Franz Koenig and Dominic Magirr and Peter Jacko and Tom Parke and Martin Posch},
journal= {arXiv preprint arXiv:2407.13546},
year = {2025}
}