用于全两两测试的多臂多阶段设计

多臂多阶段（MAMS）试验因提升临床试验效率而受到青睐， potentially 减少持续时间和成本。本文聚焦于设计无对照治疗的MAMS试验。这种情况可能源于多个标准治疗已被确立，或存在严重疾病且暂无治疗方案可供使用，导致暂时禁用潜在有帮助的方案存在伦理问题。该方案引入准导分析，允许对明显最差的治疗方案提前终止，并在所有剩余治疗方案表现相似时终止整个试验。该方案控制所有两两比较的家族误差率（FWER），并提供保证以强烈方式控制FWER的条件。利用FWER和功效计算停止边界和所需样本量。还推导了计算预期样本量的解析解。展示了一个基于腹症患者研究设计的试验，该研究中不存在对照治疗。本文提出的多臂多阶段全两两（MAMSAP）设计与多种不同方法进行比较。对于所研究的试验，所提出的方法在控制FWER和功效达到所需水平时，所需最大样本量和预期样本量最低。