一种用于含亚群选择的无缝 II/III 期试验的门控成组序贯设计
应用统计
2022-06-28 v1
摘要
由于 III 期试验成本高且失败率高，无缝 II/III 期设计因提升试验效率而日益流行。II/III 期设计的一个潜在优势是允许在承担 III 期试验全部成本之前设置一个随机的概念验证阶段。试验期间的群体选择使试验能够适应并将投入聚焦于最有可能给患者带来获益之处。受一项旨在寻找潜在获益群体（具有双主要终点无进展生存期（PFS）和总生存期（OS））的临床试验启发，我们提出一种用于含群体选择的无缝 II/III 期试验的门控成组序贯设计。所研究的设计控制族错误率，并允许多次期中分析以实现因有效性或无效性而早期终止。模拟与示例表明，所提出的门控成组序贯设计比常用的经典成组序贯设计具有更高功效，且当互补亚组治疗效应较不显著时减少患者暴露于疗效较差的治疗。该设计有望节省药物开发成本并更快满足未尽的医疗需求。
引用
@article{arxiv.2206.12536,
title = {A gated group sequential design for seamless Phase II/III trial with subpopulation selection},
author = {Guanhong Miao and Jason J. Z. Liao and Jing Yang and Keaven Anderson},
journal= {arXiv preprint arXiv:2206.12536},
year = {2022}
}
备注
3 figures, 5 tables