考虑疾病进展后生存幅度的适应性设计人群选择中的中期决策策略
应用统计
2016-03-08 v2
摘要
仅对特定癌症亚组患者有益的靶向疗法的开发吸引了许多研究者。如果存在预定义的生物标志物假设，可采用包含用于亚人群选择的中期分析的肿瘤学无缝 II/III 期适应性设计。我们考虑利用时间至事件终点（如总生存期 (OS) 和无进展生存期 (PFS)）进行中期分析，以确定是将整个人群还是仅生物标志物阳性人群纳入后续阶段，而最终决策基于 OS 数据。在本文中，我们提出了在考虑疾病进展后生存 (PPS) 幅度的情况下，具有相关终点的适应性设计中的中期决策策略。在我们的方法中，中期决策基于预测功效做出，同时结合了 OS 和 PFS 的信息。我们仅在进行中期决策时考虑 PFS 数据，以补充尚未成熟的 OS 数据。假设靶向疗法的模拟研究表明，我们的中期决策程序在选择合适人群方面表现良好，特别是在 PPS 影响从 PFS 到 OS 的获益转化情景下。
引用
@article{arxiv.1406.2558,
title = {Interim decision-making strategies in adaptive designs for population selection considering post-progression survival magnitudes},
author = {Ryuji Uozumi and Chikuma Hamada},
journal= {arXiv preprint arXiv:1406.2558},
year = {2016}
}
备注
This paper has been withdrawn because of the insufficiency of numerical experiments in Section 4