谨慎使用辅助结果进行随机临床试验中的决策
应用统计
2026-04-28 v3
摘要
临床试验通常会收集多种结果数据，例如总生存率（OS）、无进展生存率（PFS）和治疗反应率（RT）。然而，大多数研究设计仅使用主要结果数据进行中期和最终决策。在某些疾病情境下，临床上相关的结果（例如OS）在患者入组后数年才可获得。此外，实验性治疗对OS的影响可能不如辅助结果（如RT）那样显著。我们发展了一种贝叶斯决策理论框架，利用主要和辅助结果进行中期和最终决策。该框架允许研究者控制标准频率学派操作特征，如类型I错误率，可用于来自新兴技术（如循环肿瘤标志物）的辅助结果。无需对主要和辅助结果的一致性做出任何假设，即可严格控制假阳性率及其他频率学派操作特征。我们讨论了实现该决策理论方法的算法，并展示，在结合中期和最终决策中的辅助信息后，根据既定且可解释的指标，可能实现相关的效率提升。
引用
@article{arxiv.2501.04187,
title = {A cautious use of auxiliary outcomes for decision-making in randomized clinical trials},
author = {Massimiliano Russo and Steffen Ventz and Lorenzo Trippa},
journal= {arXiv preprint arXiv:2501.04187},
year = {2026}
}