重新审视自适应设计中频率派与贝叶斯派解释之间的表观差异

人们普遍认识到，对成组序贯试验的频率派分析必须考虑到进行了一次或多次期中分析这一事实，以避免膨胀 I 类错误。在较小程度上，人们也意识到可能需要考虑随之产生的估计偏差。成组序贯设计是自适应临床试验的一个实例，在此类试验中，研究可以根据观察到的数据动态改变其设计。人们普遍认为，通过在贝叶斯范式下进行分析，可以规避与分析自适应临床试验相关的统计问题。该论点的根源在于，贝叶斯后验被认为不受数据驱动的自适应的影响。我们通过分析一个带有单次期中分析的简单试验来检验这一主张。我们在频率派和贝叶斯范式下探讨对试验数据的解释，并重点关注估计。传统结论是，期中分析在频率派范式下会影响估计过程，但在贝叶斯范式下则不会，这可以被视为两种范式之间表达的一种“悖论”。然而，我们论证该结论严重依赖于人们如何定义相关试验的总体，即首先从先验分布中抽取参数样本，然后在给定参数的情况下从抽样模型中抽取数据。特别是，在这组试验中，感兴趣的参数与设计参数之间是否存在联系。我们展示了试验的一种替代解释如何产生一个贝叶斯后验均值，该均值用一个非常类似于频率派条件偏差的项对期中分析进行了修正。我们得出结论，在自适应设计中构建先验时，需要仔细考虑辅助试验参数的作用。