成组序贯试验中协变量调整不一致使用的处理
统计方法学
2023-08-11 v2
摘要
临床试验中的成组序贯设计允许进行中期有效性与无效性监测。对基线协变量进行调整可提高效应估计的效能与精度。然而，在成组序贯试验的各阶段中不一致地应用协变量调整，可能导致第一类错误膨胀、点估计偏倚以及反保守的置信区间。我们提出了在此情形下执行正确中期监测、估计与推断的方法，以避免上述问题。我们关注具有简单均衡随机化与连续型结局的两臂试验。我们在模拟研究中考察了所提边界、估计与推断调整的表现。最后我们就协变量调整在成组序贯设计中的应用给出建议。
引用
@article{arxiv.2206.12393,
title = {Accounting for Inconsistent Use of Covariate Adjustment in Group Sequential Trials},
author = {Marlena S. Bannick and Sonya L. Heltshe and Noah Simon},
journal= {arXiv preprint arXiv:2206.12393},
year = {2023}
}