贝叶斯临床试验中后验决策摘要抽样分布的估计

贝叶斯推断以及使用后验或后验预测概率进行决策在临床试验中已变得越来越流行。贝叶斯临床试验的当前实践依赖于一种混合贝叶斯-频率学方法，其中设计与决策标准是针对给定参数集下的频率学操作特征（如功效与一类错误率）进行评估的。这些操作特征通常通过模拟研究获得。最近已证明，在估计试验中各种决策的概率时纳入关于模型参数不确定性的贝叶斯度量（如“保证度”）的效用。然而，计算负担仍是此类标准更广泛应用的一个障碍。在本文中，我们提出一种方法，利用后验分布的大样本理论来定义用于决策的后验摘要之抽样分布的参数模型。这些模型的参数使用少量模拟情景进行估计，从而精炼这些模型以捕捉小到中等样本量下的抽样分布。所提出的针对条件与边缘操作特征评估及样本量确定的方法可视为模拟辅助而非基于模拟的。它使得能够通过设计先验正式纳入关于试验假设的不确定性，并显著减少一般贝叶斯试验设计的计算负担。